1月5日，家住湖南长沙的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患儿新新（化名）病情危急，用上了治疗该疾病的特效药——依库珠单抗。这种药物此前被称为“世界上最昂贵的药物”。

1月14日，新新的主治医生告诉记者，目前新新血红蛋白、血小板逐渐得到了稳定，病情转危为安。

新新能够顺利接受依库珠单抗治疗，得益于国家医保政策。2024年1月1日起，2023年国家医保药品目录开始实施。新的医保目录将依库珠单抗纳入国家医保，经医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元。新新也是该药物进入医保后较早获益的患儿之一。

根据国家卫生健康委2019年发布的《罕见病诊疗指南》，aHUS患病率约为7/100万，此病已被纳入我国第一批罕见病目录。

依库珠单抗曾被称为“世界上最昂贵的药物”，在上市初期，使用一年的价格高达409500美元，约280万人民币。2022年11月，依库珠单抗被批准进入我国临床使用，每支价格高达19000元。经2023年11月份的医保谈判后，依库珠单抗的价格调整为2510元/支，而且在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元。

湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼是新新的主治医生，她告诉记者，此前由于费用昂贵，依库珠单抗在临床使用极少。面对aHUS这种危重性疾病，无特效药可用是非常令人头疼的。

张翼给记者算了一笔账：依库珠单抗的疗程大约为6～12个月，新新今年12岁，体重已接近成人，用药剂量上与成人接近。“以6个月的疗程保守估计，新新这么大的儿童用量大约是52支。一支药物的价格从19000元降至2500元左右，6个月疗程总共就能节省85.8万元左右。而2500元的药品还可以医保报销70%，这样算下来，总共就可以省下94.9万元左右。为患者家庭减轻的负担是极其可观的。”

1月5日，新新的病情危急。当晚，湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科李志辉教授组织全科医生查房讨论时，当即决定启动依库珠单抗治疗方案，并立即联系药学部、采购部等相关部门紧急采购一批依库珠单抗。在大家的共同助力下，当日20点30分，新新顺利用上了药。张翼告诉记者，“整个采购的过程比较顺利，虽然像依库珠单抗这样的药物都是临时采购，但只要本地有货，一般都可以在一天之内用上药。即使本地库存不足，也能够在两三天之内调货到医院，整个程序很顺畅。”

作为一名临床医生，张翼能够深刻的感受到国家正在致力于打通罕见病患者用药的“最后一公里”。“新新的妈妈听到有药可用而且用得起的那一刻，她脸上那种‘绝处逢生’的表情令我印象无比深刻。”张翼说，“罕见病患者是一个很大的群体，每个人情况也各不相同，还有很多的罕见病患者用药需求难以满足。我们希望未来能有更多的药物被研发，也希望更多药物的适应症能够与国际接轨、早日用于临床。国家在政策方面已经做了很多，我们临床医生也还需要付出更多努力。”