由于idelalisib（IDELA）+rituximab（IDELA/R）表现出的优越疗效，idelalisib+rituximab或安慰剂+rituximab治疗复发性慢性淋巴细胞白血病的随机、双盲、III期研究提前终止。任一一组的患者都可以参加延伸研究以接受idelalisib单一疗法。本文报道了经idelalisib治疗的患者在初步和延伸研究中的长期疗效和安全性数据。 

受试者被随机给予rituximab联合idelalisib 150 mg每日2次治疗（IDELA / R组; n = 110）或联合安慰剂治疗（安慰剂/R组; n = 110）。关键的研究终点是无进展生存（PFS）、总反应率（ORR）、总生存（OS）和安全性。

研究人员评估了在初步研究中接受至少1剂idelalisib治疗的110例患者的长期疗效和安全性，其中75例患者参加了延伸研究。中位随访18个月（范围：0.3～67.6个月），IDELA/R-至-IDELA组的中位PFS为20.3个月（95％CI，17.3～26.3个月），ORR为85.5％（94／110例; n = 1完全缓解）。对于随机分配至IDELA / R组和安慰剂/ R组的患者，中位OS分别为40.6个月（95％CI，28.5～57.3个月）和34.6个月（95％CI，16.0个月～未达到）。长期暴露于idelalisib可增加全级（all-grade）、2级和3级或以上腹泻发生率（分别为46.4％、17.3％和16.4％），全级、3级或更高级别结肠炎的发生率（分别为10.9％和8.2％），以及全级、3级或更高级别的肺炎发生率（分别为10.0％和6.4％），但未增加肝转氨酶升高的发生率。 

与单独使用rituximab相比，idelalisib改善了复发性CLL患者的PFS和OS。长期使用idelalisib疗效显著，且具有预期的安全性，未发生新的idelalisib相关不良事件。