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NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果,降低致病蛋白83%
撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文α1-抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha1-Antitrypsin Deficiency,AATD)是一种常染色体共显性遗传病,α1-抗胰蛋白酶(AAT)由肝脏细胞中的SERPINA1 基因编码并分泌到循环系统中,通过其抗
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