11月8日，再生元宣布，其PD-1抑制剂Libtayo (cemiplimab-rwlc) 新适应症获美国FDA批准，联合铂类化疗一线治疗无EGFR、ALK或ROS1异常晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。患者必须是转移性或局部晚期肿瘤，不适合手术切除或放化疗。无论PD-L1的表达或组织学如何，都可以采用这种联合治疗。

FDA的批准是基于全球性III期EMPOWER-Lung 3试验结果，该研究评估了医生选择的双重铂类化疗联合Libtayo vs 双重铂类化疗用于治疗局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效，无论其PD-L1表达或肿瘤组织学如何，且无ALK、EGFR或ROS1异常。466例入组的患者中，43%为鳞状组织肿瘤，67%为PD-L1表达<50%肿瘤，15%已进展为不能手术的局部晚期，不适合进行明确的放化疗，7%为脑转移经预处理且临床稳定。

在Libtayo联合治疗的主要终点总生存率（OS）显著改善后，根据独立数据监测委员会的建议，该试验提前停止。试验结果显示：

• 联合治疗组与化疗组的中位OS分别为22个月和13个月，表明联合治疗可将死亡风险相对降低29% (HR：0.71；95% CI：0.53-0.93；p=0.014) 。Libtayo联合化疗组的12个月存活率为66%，而化疗组为56%；

• 联合治疗组与化疗组的中位PFS分别为8个月和5个月，表明联合治疗可将疾病进展或死亡风险降低44% (HR: 0.56;95% CI: 0.44-0.70；p<0.0001) 。联合治疗组达到12个月PFS的概率为38%，化疗组为16%；

• 联合治疗组与化疗组的ORR分别为43%和23%，中位DOR分别为16个月（2至19+）和7个月（2至19+）。

  
  

对联合治疗组的312例患者（中位暴露时间：38周）和化疗组的153例患者（中位暴露时间：21周）进行了安全性评估。在超过15%患者中发生的最常见不良反应为脱发（37%Libtayo组合，43%安慰剂）、肌肉骨骼疼痛（30%Libtayo组合，36%安慰剂）、恶心（25%Libtayo组合，16%安慰剂）、疲劳（23%Libtayo组合，18%安慰剂）、周围神经病变（23%Libtayo组合，19%安慰剂）和食欲减退（17%Libtayo组合，12%安慰剂）。25%的患者发生严重不良反应，5%的患者因不良反应停止治疗，6%的患者发生致命不良反应。

2021年2月，Libtayo获FDA加速批准，单药一线治疗PD-L1高表达（肿瘤比例评分≥50%），无EGFR、ALK或ROS1突变，转移性或局部晚期不适合手术切除或最终放化疗NSCLC。今日与化疗联合，一线治疗NSCLC，且不限制PD-L1的表达或组织学分类适应症的批准，将进一步扩大该药物在NSCLC患者中的使用范围。