2020年，研发管线中的候选药物数量接近3500个，相比2015年增长了75%，这表明肿瘤领域未被满足的临床需求仍然较大。2020年启动的肿瘤相关临床试验大约有1600个，创历史新高。肿瘤药从I期临床试验到监管提交阶段的综合成功率，从2010年的低于10%提高到2020年的15.8%；罕见肿瘤药的综合成功率为32.9%，是常见肿瘤药的5-6倍。2020年，由于针对罕见癌症的II期临床研究的临床开发生产力急剧增加，肿瘤临床开发生产力（成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标）有所改善，但总体开发生产力水平仍显著低于其他疾病。

处于研发早期管线的药物数量大约为1000种，相比2016年增长了43%，主要为包括基因编辑、CAR-T和RNA疗法在内的新一代生物疗法。约80%的肿瘤前期研发管线和三分之二的后期研发管线来自新兴生物制药公司——这些公司每年的研发支出不到2亿美元。在抗癌药研发的740多家公司中，超过500家完全专注于肿瘤领域。

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