Adam Cohen

医学博士

宾夕法尼亚大学医学中心血液和肿瘤部门副教授
ASCO，ASH和AACR成员
东部肿瘤协作组多发性骨髓瘤委员会成员
NCCN多发性骨髓瘤指南专家组成员
骨髓瘤Beacon医学顾问
白血病、血液和临床癌症研究的临时评审员

目前，MM领域已涌现出很多不同的疗法，许多不同种类且疗效确切的新药变得易得，而当这些药物被组合运用时，疗效更佳。对于初诊MM患者，目前最有效的药物组合是蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米）和免疫调节药物（如沙利度胺、来那度胺）联合地塞米松。这类药物组合在初诊MM患者中具有很高的反应率。我们可以通过加入第四种药物——Daratumumab(即 CD38单抗)来进一步提高疗效。最近新发表的临床试验提示四药联用可能比三药组合效果更好，所以这可能是未来初诊MM患者的治疗选择。

目前，新药的引入有效提高了MM患者的生存及预后。尽管这些新药在初次缓解时具备很高的反应率，但不幸的是，疾病最终仍会进展。患者也会对目前能够获得的药物产生耐药性，所以仍需要开发新药和新的治疗方法。幸运的是，复发进展多MM的治疗已经有很多进展，包括新一代蛋白酶体抑制剂如卡非佐米、新一代免疫调节药物如泊马度胺和其他进展等。另外，也有研究正在探讨很多免疫疗法的疗效，包括CAR-T细胞治疗（刺激患者自身免疫系统来攻击肿瘤）、新型抗体、药物改良优化、特异性抗体（试图唤醒患者免疫细胞来杀灭多发性骨髓瘤）。这些免疫疗法在前期的临床试验中均显示出很好的效果，后续会进行更大规模的临床试验加以验证。

正如之前所述，一些新疗法如CAR-T细胞治疗和特异性抗体均为免疫疗法，可通过刺激机体免疫系统来攻击、杀伤肿瘤细胞。靶向BCMA抗原（即一种高表达在MM细胞的抗体）的CAR-T细胞治疗在多线治疗后进展的MM患者中显示出极好的应用前景，不同的临床试验显示该疗法可使65%（2/3）～95%的晚期复发进展患者产生治疗反应，因而该疗法极具希望。然而，目前该疗法仍存在很多疑问：疗效持续时间、是否能够治愈疾病以及是否可以更早地运用而非等到没有其他治疗选择时再用。尽管如此，我认为MM的免疫治疗未来是很具前景的。