随着我国改革开放不断取得进步，我国经济水平不断提高，儿童血液学疾病的诊断治疗也在发生日新月异的变化。首儿所血液科在师晓东主任团队带领下近几年频繁与国际进行学术交流，目前在儿童血液系统疾病方面取得长久的进步，做到了与国际接轨。

在儿童血液系统疾病方面，造血干细胞移植技术水平代表一个科室的诊疗水平。而且随着医学技术的发展，与患儿骨髓半相合匹配的供者已经成为当前国内异基因造血干细胞移植的主流。半相合异基因造血干细胞移植存在急、慢性移植物抗宿主反应发病重、造血恢复慢、免疫重建延迟等诸多问题。为了克服上述问题，首儿所血液科师晓东主任骨髓移植团队在学习借鉴国际最新移植方案的基础上，成熟建立和优化了本中心半相合异基因造血干细胞移植联合后置环磷酰胺技术的CIP-2015-BMT移植体系。同时解决了供者的问题，扩大了造血干细胞移植供者池。

目前本院将骨髓移植层流病房在院领导的支持下已经扩建至15间。血液科CIP-2015-BMT移植体系在运用半相合异基因造血干细胞移植联合后置环磷酰胺技术的基础上，同时重视在患儿药物选择、疾病诊断、供者选择、预防移植物抗宿主病等各方面进行个体化治疗。该移植体系目前已经成功应用于各型难治复发性儿童急性淋巴细胞白血病（B-ALL,T-ALL）和急性髓系细胞(AML, M0-M7)白血病，再生障碍性贫血等儿童恶性及良性血液系统疾病，也应用于各型粘多糖贮积症、异染性脑白质营养、范可尼贫血、WAS综合征、Sandhoff综合征、重型先天性免疫缺陷病、高IgM综合征、LIG4综合征、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)、朗格汉斯细胞组织细胞增生症、噬血细胞综合征等儿童罕见病，该方案能通过能通过加快诱导移植免疫耐受与重建，使得患儿在较短的时间内即可减停免疫抑制剂，有效预防急性、慢性移植物抗宿主病，降低疾病非复发死亡率，提高整体生存率，显著改善患儿的生活质量。在该移植体系下，师晓东主任不断带领团队人员进行国际学术交流，不断提高诊疗水平，在儿童造血干细胞移植领域取得了国际通行的一致认可和好评。

师晓东主任常说：“新技术从来没像现在这样高强度、全球性、深度基础性地改变人类世界，乃至与人类世界相关的一切。信息、人工智能、新能源、社交模式、正式出版物和非正式出版物、官方发布信息和非官方自媒体信息、信息的去中心化神经网络传播方式、合作的更便利、观念的传播影响方式和速度，这一切，都深刻改变我们的人类社会，乃至民主政治生态。”因此在此理念支持下，师晓东主任积极寻找方法治愈罕见病患儿，结合我院治疗罕见病患儿的情况，与国外专家进行深入交流学习，明确治疗方法和理念。

对于需要进行造血干细胞移植的儿童良性疾病，师晓东主任反复强调要注意移植后的生活质量，不能移植后让患儿生不如死，这一点与今年的EBMT会上专家的意见不谋而和。在儿童的良性疾病中，重点讨论和学习了儿童免疫缺陷性疾病的造血干细胞移植。

免疫缺陷病是由先天性免疫系统发育不良或后天损伤因素而引起免疫细胞的发生、分化增殖、调节和代谢异常，并导致机体免疫功能降低或缺陷，临床上表现为易发生反复感染的一组综合征。但是其确切发病率还不清楚，估计至少有1500种原发性免疫缺陷病，人群中的发病率为1／500-1／2000。因此在早期诊断，6周后行造血干细胞移植为治疗的最佳时机。

师晓东主任在EBMT会上与免疫缺陷专家进行学术交流

在PT/Cy移植体系下，患儿移植后慢性移植物抗宿主病少见，患儿免疫重建快，感染几率发生率低，患儿移植后半年几乎能像正常孩纸一样生活。这一点受到患儿家属的一致好评和认可。

对于恶性疾病，更多的是让患儿能够活下来，本着对生命的尊重，师晓东主任带领造血干细胞移植团队从2015年至今不断优化恶性血液系统疾病的造血干细胞移植体系，通过国际会诊，学习借鉴国际推荐的新药和新药相关作用机制，及最新诊疗技术手段带回国内来治愈患儿。

白血病尽管难治，但是师晓东主任从来不曾放弃难治复发白血病患儿，积极参加国际会诊，寻找新药，治疗白血病患儿。师主任常说：“白血病治疗很难，但我们还是要努力战胜它，如果碰到困难就放弃，人类恐怕就没有今天。”

师晓东主任在EBMT会上与难治复发儿童白血病专家进行学术交流

师晓东主任与专家进行学术交流

李克强总理强调说：“我国已进入中等收入国家行列，群众对医疗健康的需求日益增长。但该产业目前占我国产业比重不足5%，与发达国家存在不小差距，市场潜力巨大。要把这一产业做成我国支柱产业”。积极相应国家号召，本着对生命的尊重，在“For kids, For us”强大理念支持下，师晓东主任不断创新，与国际接轨，在移植前根据患儿遗传学特点，特别是针对患儿二代测序突变基因为指导，移植前进行精准靶向治疗，减轻肿瘤负荷，减少移植过程中并发症的发生。在该体系下成功治愈多名各型良恶性疾病患儿。师主任常说：“不仅让孩子们活下来，而且还要让孩子们有尊严且有质量的活下来”。注重儿童移植后生活质量，这一点获得了国际儿童移植专家的肯定和赞赏。 

相信在以师晓东主任为首的儿研所血液科，不断创新，在造血干细胞移植技术上攻坚克难，给病患以最后的希望，让那些像花一样年龄，却饱受罕见病，白血病折磨的孩子健康地回归家庭。儿研所血液科不断与时俱进，开拓创新，让更多的家属获益。

PT／CY体系下成功治愈出院的先天性免疫缺陷病LIG4综合征患儿

PT／CY体系下成功治愈出院的JMML患儿

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