慢性淋巴性白血病是成人中最为常见的白血病类型，主要病发于血液和骨髓。据估计，美国在2018年将有2万例新发病例。尽管这种疾病的症状可能会在治疗后消失，但它却无法得到治愈。此外，在病情得到缓解后，癌细胞又会卷土重来，让患者们有接受额外治疗的需求。小淋巴细胞性淋巴瘤则是一种类似于慢性淋巴性白血病的疾病，但主要病发于淋巴结。对于这两类疾病，患者们尚缺乏有效的治疗方案。

本次获批的这款联合疗法，有望给患者带来希望。其中，由艾伯维与基因泰克共同开发的Venclexta是一款选择性的BCL-2抑制剂，抑制在慢性淋巴性白血病中过量表达的BCL-2蛋白。这款蛋白在细胞程序性死亡的过程中起到了重要作用，而抑制它的功能有望重塑细胞的关键信号通路，让癌细胞自我摧毁。Rituxan则是一款针对CD20的单克隆抗体，能有效对非霍奇金淋巴瘤进行治疗。

在一项名为MURANO的3期临床试验中，这款联合疗法的治疗潜力得到了验证。该研究招募了389名至少接受过一次治疗的慢性淋巴性白血病患者，并将其分为两组。其中一组接受化疗药物苯达莫司汀（bendamustine）与Rituxan的治疗，另一组则接受Venclexta与Rituxan的治疗。研究表明，相比标准治疗方案，Venclexta与Rituxan的联合治疗能显著减少疾病进展或死亡的风险达81%（HR = 0.19；95% CI：0.13-0.28；p < 0.0001）。基于这些良好的数据，FDA曾授予这款联合疗法优先审评资格，并在今日正式批准其上市。

值得一提的是，这也是首款基于口服的慢性淋巴性白血病无化疗治疗方案。

▲本研究的试验数据（图片来源：基因泰克官方网站）

“与标准疗法相比，Venclexta让患者有了全新的方法，来显著减少他们疾病进展的风险。这一组合让之前经治的CLL或SLL患者能用上无需化疗的定时疗法，让患者在大约2年后停止治疗，”艾伯维首席科学官兼研发执行副总裁Michael Severino博士说道：“这对患者而言是重要一步。我们期待能继续为罹患难治血液癌症的患者提供新的治疗方案。”

“我们很高兴Venclexta这类‘first of its kind’的靶向疗法能来到经治后疾病复发的CLL患者身边，”基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说道：“Venclexta与Rituxan带来了全新的无化疗方案，且与标准疗法相比，帮助患者不出现疾病进展，活得更久。”

我们祝贺这款新药成功获批，也期待罹患难治白血病的患者能从中得到积极治疗，降低疾病风险！