1.初治Fit患者的治疗，推荐使用阿扎胞苷治疗（II级专家推荐）；

2.初治Unfit患者的治疗，推荐使用阿扎胞苷治疗（I级专家推荐）；

3.初治Frial患者的治疗，推荐使用阿扎胞苷治疗（II级专家推荐）。

靶向治疗：对有FLT3-ITD突变的患者，推荐索拉菲尼+阿扎胞苷治疗（II级专家推荐）；

非强烈化疗方案：阿扎胞苷单药治疗（II级专家推荐），venetoclax联合阿扎胞苷治（II级专家推荐）。

阿扎胞苷作为推荐药物，治疗直至疾病进展。

新版指南中，阿扎胞苷单药治疗AML获得Ⅱ级专家推荐的更新内容，主要基于以下临床试验。AZA-AML-001^[1]是一项3期随机临床研究，比较了阿扎胞苷和传统治疗对初治老年AML的疗效，阿扎胞苷和支持治疗组的中位OS分别为10.4个月和6.5个月，1年生存率分别为46.5％和34.2%。阿扎胞苷组中位OS及1年生存率明显高于传统治疗。提示阿扎胞苷治疗老年AML临床疗效显著。

AZA-AML-001研究：初步分析总生存（OS）

对有FLT3-ITD突变的AML患者，阿扎胞苷联合索拉菲尼获得II级专家推荐主要基于一项2期临床试验（NCT01254890）^[2]，共纳入43例复发难治AML，总反应（ORR）率为46%，其中，完全缓解（CR）率为16%，CR/CRi（完全缓解伴血液学未恢复）率为27%，部分缓解（PR）率为3%，详见下表。因此，对于FLT-ITD突变患者，阿扎胞苷联合索拉菲尼临床疗效良好。

表 2期临床试验阿扎胞苷联合索拉菲尼治疗有FLT3-ITD突变的AML患者的疗效

Venetoclax联合阿扎胞苷治疗复发AML获得II级专家推荐主要基于Aldoss 等的一项回顾性研究^[3]，结果显示阿扎胞苷联合BCL-2抑制剂venetoclax治疗难治复发AML的 ORR为64%，CR/CRi为51%。因此，阿扎胞苷联合venetoclax可作为复发难治性AML的有效治疗选择。