该研究旨在评价pembrolizumab治疗晚期复发或难治性MF/SS的疗效。

CITN-10是一项针对24例晚期MF或SS患者的单臂、多中心II期试验。患者每3周服用2mg/kg的pembrolizumab，持续24个月。主要终点是根据全球共识反应标准评估患者的总反应率。 

纳入研究的患者为晚期疾病（24例中有23例为IIB至IV期MF/SS），并接受过严重预先治疗，先前的全身治疗中位数为4。

ORR为38%，其中2例完全缓解，7例部分缓解。在9例获得反应的患者中，通过改良的严重程度加权评估工具发现，6例患者的皮肤病变改善了90%或更多，8例患者在最后的随访中仍保持持续反应。中位反应持续时间未达到，中位反应随访时间为58周。

图1  有效率评估

图2 无进展生存和总生存的Kaplan-Meier曲线

研究中未发生4或5级免疫相关不良事件。在9例患者中，共观察到11种任何级别免疫相关不良事件，其中4例患者因其停止治疗。试验完成后，又有1例患者因2级免疫相关不良事件而中断治疗。53%的SS患者出现短暂的红皮病和瘙痒症状加重，但这种皮肤反弹反应（flare reaction）未导致任何患者停止治疗。这种flare反应与Sézary细胞PD-1高表达相关，但与随后的临床反应或无反应不相关。另外，治疗反应与PD-L1的表达、总突变负荷或干扰素-γ基因表达特征无关。

Pembrolizumab在晚期MF/SS患者中展现出显著的抗肿瘤活性，并且具有持久的反应和良好的安全性。