王建祥

主任医师，教授，博导

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）副院所长，白血病中心主任
中华医学会血液学分会主任委员
中国医学科学院血液病医院教授
中国抗癌协会血液肿瘤委员会前任主委

王建祥教授：FLT3突变是AML中一个比较常见的基因突变，它预示疾病的缓解期较短、容易复发。针对复发的FLT3突变的AML患者的治疗，目前国内外研发出一系列的针对FLT3靶点的药物。从目前临床试验的结果来看，这些药物单药用于治疗复发难治的FLT3突变的AML患者，有效率可以达到50%左右，且具有良好的安全性。但这些药物目前都还处于临床试验阶段，有望于近期通过国内临床试验的验证，应用于我国的FLT3突变的AML患者的治疗，同时也期待这些临床试验的结果，能够尽快地运用于临床实践当中。

               

李军民

主任医师、教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任
中华医学会血液学分会常委
中华医学会上海血液学分会候任主委
中国医师协会血液学分会副会长
中国医师协会上海血液学分会会长
中国老年医学会血液学分会会长
中国医学促进会血液分会副会长
中国抗癌协会上海血液肿瘤专业委员会主任委员

李军民教授：目前ATRA（全反式维甲酸）和ATO（三氧化二砷）联合治疗是治疗APL的标准方案。过去我们把APL的治疗分为诱导治疗、巩固治疗和维持治疗。诱导治疗必不可少，但维持治疗是不是需要？目前在国际上仍存在争议。

国外有些专家把APL的治疗分成：诱导治疗和诱导后治疗两部分，诱导后治疗包括巩固治疗和维持治疗。维持治疗或诱导后治疗的目的是什么？是为了使这些获得缓解的患者通过后续的、一定强度的治疗获得所谓的治愈。但关于维持治疗或者诱导后治疗的必要性，以及它的治疗的终点是什么？目前世界上尚未有专家可以肯定地回答这个问题。最近瑞金医院正在进行这方面的研究探索工作，我们可能会以“提出诱导后治疗、APL的治疗终点是什么”作为一个目标，展开多中心的、大规模的临床试验。

               

主鸿鹄

主任医师、博士

北京大学血液病研究所主任医师，医学博士
国际APL基金会专家委员会委员
中国研究型医院学会生物治疗分会副主任委员
主持国家重点研发计划战略性国际科技创新合作重点专项1项
国家自然科学基金2项
北京首都特色重点项目1项
参与国家科技部863课题5项
作为主编或副主编出版书籍4部
参编书籍7部

主鸿鹄教授：t（8;21）AML是急性白血病的一种特殊类型，其发病率约占白血病的8%。一般而言，这类患者多为低危患者，单纯化疗的根治率约为60%，但仍有30%左右的复发率。目前，复发患者的治疗是临床面临的一个重大问题。

针对复发的t（8;21）AML患者，首先会选择让其再次获得缓解，其次可以进行造血干细胞移植。

首先，在选择再诱导方案时，通常有以下几个主要选择：
① HAA方案，缓解率50%-60%；
② CAG方案，缓解率与HAA方案接近；
③ 联合靶向药物治疗的方案，例如联合TKI抑制剂，达沙替尼、伊马替尼等治疗，提高缓解率。

其次，在再诱导治疗缓解后，一般推荐进行异基因造血干细胞移植治疗，通常再诱导缓解以后巩固1-2个疗程即可进行。

目前，异基因造血干细胞移植对于复发t（8;21）AML患者的根治率约50%，因此是一个很好的选择。随着医学的发展、新药物的出现以及其他治疗手段的介入，复发t（8;21）AML患者的疗效很有可能得到进一步的提高。

王建祥教授：白血病是一类异质性非常强的疾病，我们需要注重两个问题：一是人群的异质性，另一个是疾病的异质性。

人群的异质性主要包括年龄、是否伴合并症以及合并症的多少等。对于这类患者而言，应着重根据人群异质性来选择我们的治疗方案。

疾病的异质性，也就是精准医疗的问题。如何提高我们对疾病异质性、个体化的认识，研究手段非常多，其中包括多种组学的研究、疾病生物学的研究等。目前已有研究在白血病里发现了一系列的靶点，并研发出了针对这些靶点的靶向、精准的治疗。比如刚讲到的FLT3抑制剂，现在还有针对IDH1、IDH2、BCL-2的抑制剂，从目前临床研究初步结果看，这些抑制剂的效果也都不错。另外，随着我们对疾病认识的提高，我们发现免疫逃逸在疾病的发生中起着非常重要的作用。如何恢复机体的免疫功能、激活免疫，进而达到治疗疾病的目的，也是将来研究的一个重要方向，并期望能够取得突破。目前在白血病的治疗中已经看到一些希望，预期未来的5-10年这些有效的治疗方法将会惠及白血病患者。

李军民教授：随着我们对白血病逐渐深入的认识，可以说APL治疗就是所有白血病精准治疗的一个模板。

因为它从原本作为一个死亡率最高的白血病类型，到如今变成大多数患者都可以被治愈，能够取得这样的突破完全是取决于我们对这个疾病的深刻、全面地认识。

随着以后逐步加深对其他类型的急性白血病的认识，例如对急性白血病各种亚型逐渐进行分子分型并根据这个分型进行治疗；再例如伴CBF或者FLT3突变的AML，找到突变靶点后采用相应的靶向药物治疗，不但可以提高疗效，并且能够让患者获得长期存活，从而实现治愈的目的。将来甚至有望通过分型，区分哪些患者仅需要通过药物治疗，就能获得长期生存甚至被治愈；哪些患者需要进行移植。

只有通过对疾病的发病机制、生物学行为甚至克隆有更清楚的认识，才能指导医师同道药物治疗或移植手段的选择，这样才能真正走向个体化治疗，达到我们所谓的精准医学。

主鸿鹄教授：实际上，精准医疗是对我们提出了很高的要求，它包括很多方面。就t（8;21）AML而言，精准治疗可以体现以下几个方面：

首先，是精准的疾病分层。随着现在基因检测技术的提高，多种预后相关基因的发现可以帮助我们在治疗前对患者进行分层，如低危、标危和高危。

其次，是治疗期间的分层。例如，现有的一些新技术可以在治疗前进行体外的药物敏感性实验，区分出敏感药物，有利于指导对治疗药物的选则，进而提高疾病的缓解率。

再者，是治疗期间的监测疗效，其中微小残留病的监测就非常重要。在1-2个疗程治疗后，通过检测体内的微小残留病变（MRD），若MRD下降非常显著，这就表明患者对化疗非常敏感，根治率非常高；若MRD下降不显著，则表明患者对化疗药物耐药，将来的复发率较高，提示需要选择更强的治疗，比如联合TKI或者异基因造血干细胞移植。