随着分子生物学的迅速发展，涌现出诸多小分子靶向治疗药物，其中布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂近年来的进展最为迅速，而最具有吸引力的BTK抑制剂药物就是伊布替尼（Ibrutinib）。伊布替尼是一个高效、高选择性的小分子BTK抑制剂，目前已获得中国食品药品监督管理总局（CFDA）批准，适用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴性白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤（MCL）患者的的治疗。

最近，发表在Blood杂志上的5年随访数据表明，伊布替尼单药疗法在未经治或复发/难治性CLL或小淋巴细胞白血病（SLL）患者中表现出持久的有效性。

Susan O’Brien医学博士等表示，虽然有些患者具有高危遗传学特征，但伊布替尼单药疗法长期治疗仍表现出持久的有效性。同时，随着治疗时间的延长，安全性也良好，未发生新的安全性事件，并且严重的不良反应发生率也随着治疗的持续逐渐下降。

Ib/II期研究结果显示，伊布替尼单药治疗这类人群表现出高的总体反应率和持久缓解。随访3年时，伊布替尼单药疗法疗法仍表现出高的有效性，并且毒性可控。总体反应率为89%，其中11%的患者达到了完全缓解。

而这项发表在Blood杂志上的最新数据是对患者随访5年的分析结果。

随访5年时，总体反应率89%，未经治患者的完全缓解率升高至29%，复发/难治性患者的完全缓解率为10%。

5年无进展生存率为92%，治疗组为44%；未经治疗的患者中位无进展生存率尚未达到，而复发/难治性患者的平均生存期为51个月。存在高危遗传学特征如del（11q）、del（17p）和IGHV未突变患者的中位无进展生存期分别为51个月、26个月和43个月。

在未经治的患者中，伊布替尼平均治疗65个月，77%的患者治疗超过4年。导致治疗中断的最常见的不良反应为疲劳、病毒感染、恶性肿瘤、皮疹瘙痒、皮肤病变和高血压（各1例）。随访5年，超过一半（55%）的患者仍在接受治疗。

在复发/难治的患者中，中位治疗时间为39个月，39%的患者持续治疗时间超过4年。72%的患者因疾病进展或不良反应停止治疗，其中这类不良反应包括败血症、腹泻、硬膜下血肿和心房颤动。随访5年，28%的患者仍在接受治疗。

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