美国东部时间10月 3日，阿斯利康旗下罕见病业务子公司 Alexion Pharmaceuticals 宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。

▲图｜阿斯利康发布的收购声明（来源：公司官网） 

根据收购协议条款，Alexion Pharmaceuticals 将以每股 2.07 美元的现金收购 LogicBio Therapeutics 的所有流通股，值得注意的是，这一价格是 LogicBio Therapeutics 上周五收盘价约 0.27 美元的 7 倍之多。这意味着，阿斯利康以 666% 的溢价收购 LogicBio Therapeutics。 

受此收购消息影响，LogicBio Therapeutics 周一股价大涨 637.61%，而阿斯利康周一美股收涨 1.29%。 据悉，此次收购计划在未来 4 到 6 周内完成全部交易，而 LogicBio Therapeutics 公司的员工还将继续保留在当前职位。Alexion Pharmaceuticals 表示已将基因组医学确定为其罕见病业务的主要增长点，此次收购旨在通过 LogicBio Therapeutics 开发的基因组学技术平台、罕见病研发团队以及临床前开发等方面的技术积累，进一步加速 Alexion Pharmaceuticals 在基因组药物领域的快速发展。

“加速罕见病领域业务布局”

近两年，阿斯利康通过收购的方式不断加速和强化在罕见病领域的业务布局。 2020 年 12 月，阿斯利康以 390 亿美元收购了罕见病疗法开发巨头 Alexion Pharmaceuticals。彼时，消息一出震惊业界，堪称 2020 年度医疗领域最大金额的收购事件。 据了解，Alexion Pharmaceuticals 成立于 1992 年，总部位于美国波士顿，专注于开发创新补体技术平台。补体系统一共有超过 30 种蛋白质，它们在炎症和自身免疫疾病中发挥着至关重要的作用，包括血液病学、肾脏病学、神经病学、代谢紊乱、心脏病学等。

▲图｜Alexion Pharmaceuticals 公司（来源：公司官网） 

2007 年，该公司开发的全球首款 C5 补体抑制剂 Soliris（依库珠单抗）获批上市，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症候群、广泛性重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病；2018 年，Soliris 的升级版产品 Ultomiris 获批上市，这款药拥有更方便的给药方案，可每 8 周进行一次给药，是一种更为长效的 C5 补体抑制剂。 

根据 Alexion Pharmaceuticals 先前公布的财报数据显示，2019 年，公司收入总额为 50 亿美元，其中 Soliris 的收益贡献达到 40 亿美元。两款药物的成功上市不但给公司带来了巨额创收，同时也奠定了 Alexion Pharmaceuticals 在补体药领域的领先地位。 虽然阿斯利康开发的肺癌药物 Tagrisso、卵巢癌 / 前列腺癌药物 Lynparza，以及 PD-L1 药物 Imfinzi 都已获批上市，同时也布局了心血管、肾脏和代谢性疾病的药物产品，然而，其在罕见病领域尚有空缺。随着收购的完成，Alexion Pharmaceuticals 成为阿斯利康旗下一家专注于罕见病业务的子公司，这也进一步强化了阿斯利康在罕见病领域的领先地位。 对 Alexion Pharmaceuticals 的收购表明了阿斯利康进军罕见病领域的决心，而这，也仅仅是一个开始。 

2021 年 9 月，阿斯利康又以 5 亿美元收购了罕见病公司 Caelum BioSciences 并获得了该公司的全部控股权。 据了解，Caelum BioSciences 的先导产品管线是 CAEL-101，为一种用于治疗系统性轻链型（AL）淀粉样变性的抗体药物，这种罕见病会导致严重的器官损伤和功能衰竭。阿斯利康表示，通过此次收购，将推进并加速 CAEL-101 的 Ⅲ 期临床试验进程。 

经过两次收购之后，如今，阿斯利康又瞄准了罕见病公司 LogicBio Therapeutics。 “收购 LogicBio Therapeutics 是对我们日益增长的基因组医学研究领域的一项重大推动，该公司的专业人才、领先技术和先进平台将为我们的基因组医学战略注入新的活力。”阿斯利康旗下罕见病子公司 Alexion Pharmaceuticals 首席执行官 Marc Dunoyer 表示，“现阶段 Alexion Pharmaceuticals 和阿斯利康重点关注罕见病治疗领域，而如今 LogicBio Therapeutics 的加入将进一步深化和拓展这项基础研究工作。”他补充说。 Marc Dunoyer 先后在巴黎大学和巴黎高等商学院获得法学学士学位和工商管理硕士学位。

在制药产业，Marc Dunoyer 拥有丰富的企业管理经验。他于 2013 年加入阿斯利康并担任全球产品和投资组合战略执行副总裁，并于同年 11 月开始担任阿斯利康的执行董事兼首席财务官。在此之前，他曾担任葛兰素史克罕见病全球负责人并兼任葛兰素史克日本子公司董事长。

▲图｜Alexion Pharmaceuticals 首席执行官 Marc Dunoyer（来源：公司官网） 

“通过此次收购，很高兴有机会能将我们在基因组医学方面的平台和技术带给 Alexion Pharmaceuticals，我们将加速在基因编辑和 AAV 递送载体开发方面的研究工作，一起致力于发现治疗罕见疾病的新型基因疗法，共同推动基因组医学领域的快速发展，造福全球患者。”LogicBio Therapeutics 总裁兼首席执行官 Fred Chereau 表示。 Fred Chereau 拥有巴黎大学物理学学士学位、拉罗谢尔大学理学硕士学位以及欧洲工商管理学院工商管理硕士学位。他在生物技术、医疗设备和药物开发的商业化方面拥有超过 25 年的经验，带领团队完成从概念验证到临床试验完整的产品开发流程。2016 年，Fred Chereau 加入 LogicBio Therapeutics 并担任公司总裁兼首席执行官。在此之前，他曾担任 aTyr Pharma 公司的总裁兼首席运营官、Pervasis Therapeutics 公司的总裁兼首席执行官，以及 Genzyme 公司的心血管业务部副总裁兼总经理。

▲图｜LogicBio Therapeutics 总裁兼首席执行官 Fred Chereau（来源：公司官网）

“溢价666%收购，主要是看重其开发基因治疗药物的潜力而非现有管线”

能够得到阿斯利康的青睐，并以溢价 666% 进行收购，LogicBio Therapeutics 究竟是一家什么样的公司？ 据了解，LogicBio Therapeutics 成立于 2014 年，是从斯坦福大学遗传学教授、AAV 载体专家 Mark Kay 博士Mark Kay实验室拆分出来的一家基因疗法开发公司，治疗包括罕见病在内的各种遗传疾病，现阶段主要专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。 融资方面，据已经公开的资料显示，截至目前 LogicBio Therapeutics 公司的总融资金额近 1.2 亿美元，投资机构包括 Andera Partners、Arix Bioscience、OrbiMed Advisors、Pontifax 以及 SBI Investment 等。

▲图｜LogicBio Therapeutics 的融资和收购（来源：来源：CB Insights） 

据官网介绍，LogicBio Therapeutics 的核心技术是利用人体的自然 DNA 修复过程来治疗罕见病，现阶段，该公司已经开发出两个技术平台：GeneRide 和 sAAVy。 GeneRide 是一个基因编辑平台，借助细胞的自然 DNA 修复过程进行基因校正，然后使用合成病毒载体将校正的基因递送至患者的细胞核并插入人类基因组。在对患者实施治疗后，修饰过的细胞便开始产生治疗性蛋白质来对抗疾病，其利用同源重组进行精确的基因整合，同时能够有效地避免与其他基因治疗和基因编辑技术存在的一些风险。

▲图｜GeneRide 基因编辑平台（来源：公司官网） 

在传统的基因治疗方案中，校正基因不会与患者的染色体整合，而是漂浮在细胞核内，这就意味着当细胞分裂时，校正基因不会传递给后代。治疗效果也因此随着时间的推移“被稀释”，尤其是在儿童中，他们的细胞在生长过程中分裂更为迅速。 相较之下，GeneRide 平台利用细胞的自然 DNA 修复过程，将校正基因整合到患者染色体中的精确和预定位置，然后随着细胞分裂，该基因作为患者 DNA 的一个组成部分持续存在并产生更为持久的治疗效果。

▲图｜sAAVy 基因递送平台（来源：公司官网） 

该公司开发的 sAAVy 是一个基因递送平台，其基于机器学习、定向进化来优化和开发腺相关病毒载体（AAV）递送系统，通过提高效率、组织嗜性以及安全性来克服先前基因治疗递送载体所面临的局限性。该公司表示，sAAVy 平台有潜力支持更为广泛适应症和组织的创新疗法开发。 围绕这两个技术平台，LogicBio Therapeutics 目前已经布局了 10 条产品管线。其中，先导管线名为 LB-001，这是与中国生物医药公司北海康成（CANbridge）合作的开发的一种用于治疗甲基丙二酸血症（MMA）的新型临床基因疗法。甲基丙二酸血症是一种危及生命的疾病，在美国，大约每 50000 名新生儿中就会有 1 名罹患该疾病。 除此之外，该公司的其他产品管线均在临床前研究阶段，包括治疗先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、1 型酪氨酸血症、威尔逊病等的基因编辑疗法，以及治疗法布里病、庞贝氏症的基因疗法。

▲图｜LogicBio Therapeutics 在研管线（来源：公司官网） 

去年 10 月，LogicBio Therapeutics 公布了在研体内编辑疗法 LB-001 的 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验初步试验结果，首次展示了在儿童患者中使用无核酸酶基因编辑技术。试验结果显示，在患者体内检测到与特异性基因编辑和蛋白表达相关的生物标志物白蛋白 - 2A 的表达，此外，独立数据安全性监查委员会（DSMB）根据患者的安全性数据的分析，建议临床试验继续进行。 虽然 I/II 期试验的早期数据看起来很有希望，但今年 2 月，FDA 却叫停了这项临床试验，主要是由于 2 名患者出现了血栓性微血管病，直到 5 月，FDA 又同意该公司可以继续开展试验并恢复给药。 Alexion Pharmaceuticals 表示，收购计划并不是看中该公司现有的产品管线，而是其开发基因组药物的强大潜力。可以预见，基于 LogicBio Therapeutics 的基因编辑和递送平台，未来将会进一步加速 Alexion Pharmaceuticals 以及阿斯利康在基因组药物领域的研究进程。 

参考资料： 1.https://media.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-astrazeneca-rare-disease-acquire-logicbior-therapeutics 2.https://www.logicbio.com/ 3.https://www.logicbio.com/about-us#LeadershipTeam 4.https://www.fiercebiotech.com/biotech/spying-devilish-deal-astrazeneca-pays-666-premium-buy-genomic-medicine-biotech 5.https://www.genengnews.com/industry-news/logicbio-acquired-by-alexion-astrazeneca-rare-disease/

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