英国国家卫生与服务优化研究院（The National Institute for Health and Care Excellence，NICE）公告称，根据治疗的有效性对抗癌药物进行定价可以降低国民医疗服务体系（NHS）的财务风险。NICE认为这一想法对因治疗费用昂贵，而使患者降低获得治疗机会的现象可做出改善。

本周NICE的公告是对于能够治疗Batten病的一种药物的负面评估，相关人士称这种药物对患有该病的儿童是一种“可怕的打击”。

NICE对一则“根据抗癌药物治疗的有效情况进行支付可以帮助患者更快地获得新疗法”的报告表示欢迎。一种灵活支付癌症治疗药物的方式，即基于其治疗结果的支付（OBP），将为英国国民医疗服务体系（NHS）提供物有所值的服务，同时也奖励那些生产出的药品能够真正代表医疗进步的公司。

图1 灵活支付的基本原理

英国癌症研究中心和大曼彻斯特健康与社会关怀合作组织受委托编写了题为《在NHS中实现基于治疗结果的支付》的报告。许多现代抗癌药物比过去的药物更为复杂和昂贵，并且这“给NHS和制造商带来了更大的财务风险，因为它现在的价格尚不能反映药物的真实价值，从而使NHS和制造商谈判所达成一致的单一的固定价格会更加困难。”该报告表明，任何OBP计划都应将药物的价格与其四种结果联系起来：生存、疾病进展或复发、长期的副作用以及恢复正常生活。

表1 OBP方案类别和定义

图2 适合OBP方案的药物特性

英国癌症研究中心政策制定的负责人Emlyn Samuel表示：“尽管英国已经成为世界上向患者提供新的抗癌药物的最佳国家之一，但是对于患者及其家人而言，我们继续保持领先地位是至关重要的。”

“基于治疗结果的支付是一种很有前途的方式，可以在NHS和制造商努力达成固定价格的情况下立即向患者提供药物。”NICE的发言人表示欢迎“确保患者尽早获得可能对他们有益的最佳治疗方法，同时允许NHS管理资助临床治疗有效性不确定的药物所带来的固有财务风险”的报告。

NICE证实早先决定不推荐使用活性成分（Brineura，BioMarin）治疗儿童2型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2），即Batten病。在最终的指南草案中显示，经过制造商与NHS一年的谈判，其治疗费用仍然过高。CLN2目前尚无治愈或延长生命的治疗方法，临床管理仅局限于症状缓解以及支持性、姑息性的护理。NICE估计英国每年有1～6个新增CLN2病例，并且目前有30～50个孩子患有这种疾病，平均预期寿命为10年。

去年，NICE承认，活性成分是治疗CLN2的一项重要发展，并且在降低其进展速度方面也显示出可观的短期效益。然而，NICE表示，每年通过手术植入的永久性接入装置进行酶替代疗法直接注入大脑所需的每年50万英镑的成本对于常规NHS的使用来说并不算物有所值。估价师还指出在稳定疾病和预防死亡的治疗的有效性方面缺乏长期的证据。

NICE卫生技术评估中心主任Meindert Boysen表示：“鉴于这种疾病对患有该疾病的儿童、他们的父母和照顾者造成的重大负担，以及随后对他们生活质量的负面影响，任何有助于改善治疗的办法都应该受到欢迎。”“我们和NHS英格兰公司已经非常清楚公司为了让我们能够推荐活性成分而应提供的东西。然而，尽管有充分的机会提出可行的解决方案，但令人遗憾的是公司还没能这样做。”该指南草案现在由受咨询者提供，包括制造商、医疗保健专业人员和患者或护理组织，预计将在4月初提供最终的指南。

Batten病家庭协会表示对该决定感到失望，并正在努力采取建议去推翻该决定。 一位发言人说：“这对那些正在接受治疗的儿童、等待接受治疗的儿童以及那些他们的孩子还未经治疗就已经去世的家庭来说是一个可怕的打击。”