在过去，临床医师经常对许多白血病家属提出的第一个问题无法回答：为什么孩子会得白血病？其他的孩子是否也处于白血病的发病风险？在今天上午的会议中，Jude Fitzgibbon博士介绍了他实验室的新工作，以及其他关于家族成员增加对白血病易感性的研究。Jude Fitzgibbon博士在会议中详细介绍了几个重要问题，比如，家族内的白血病是什么类型？涉及的基因是什么？这些基因是如何造成白血病的？可为这类家庭提供什么建议？

全面探索白血病的各个方面有助于更好地了解疾病，进而找到新的治疗策略。Schimmer博士介绍了线粒体通路及其如何在急性白血病中失调。线粒体通路与代谢可调控干性与分化，抑制这些通路可优先靶向白血病细胞和白血病干细胞。

Boultwood和Abdel-Wahab博士在“聚焦基础科学”会议中阐述了，在骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病中，与剪接体突变相关的异常剪接的作用。铁转运蛋白ABCB7的异常剪接，在骨髓增生异常综合征伴环形铁粒幼细胞的病理生理学中非常重要。在该会议中，他们将讨论异常剪接异构体和临床变量与患者生存期之间的显著相关性。此外，Abdel-Wahab博士还解释了剪接过程的总体影响、靶向RNA剪接因子中白血病相关突变细胞的方式、靶向剪接体的SF3B复合物的药物作用机制。

检测微小残留病是评估治疗应答和预测临床结局的重要标志。然而，诸如B细胞受体抑制剂等新疗法具有不同的应答动力学，并且新的检测方法也正在不断涌现。该会议将关注在CLL、套细胞淋巴瘤与滤泡性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等患者中MRD检测在新治疗形势下的价值和应用。 

近年来，新药已经大幅增加了CLL患者的治疗选择，并改善了预后结局。然而，这些新药的最佳使用方法和长期影响仍未完全确定。我们期待新药治疗CLL的临床试验中进一步的重要结果。CAPTIVATE 2期试验研究伊布替尼（Ibrutinib）导入期后给予Venetoclax的情况；另一项试验将BCL-2抑制剂与抗CD20抗体联用作为CLL的一线治疗，或用于复发/难治性CLL患者的治疗。

另外，来自北京博仁医院儿童血液病区的潘静教授受邀在该会议中进行了“CD22指导的CAR-T细胞治疗15例复发或难治性B型急性淋巴细胞白血病儿童患者的有效性和安全性”的口头报告，这是中国第二个入选oral的研究。该研究显示，治疗第30天时，应答率为86.7%。10/11例血液学复发患者实现了CR或CR合并不完全计数恢复（CRi），其中有9例流式细胞仪确定为微小残留病（FCM-MRD）转阴。结果表明，CD22指导的CAR-T细胞治疗复发或难治性B型急性淋巴细胞白血病儿童患者具有相当好的有效性和安全性，尤其对于既往19-CAR-T治疗失败者更佳。

抗磷脂综合征是一种由自身抗体造成的疾病，常可导致多静脉和/或动脉血栓形成的发生。直到最近，抗磷脂综合征仍被认为是一种罕见病，但患病率已经高达40~50例/100000人年，并且约13%的卒中患者可检测到抗磷脂抗体。本次会议中，来自西班牙巴塞罗那大学的Ricard Cervera博士针对这种目前尚不完全明确的综合征的临床相关知识进行了描述，包括长期口服抗凝剂的使用。鉴于其在妊娠期的特殊重要性，该会议也将额外在这类高风险人群中的应用。 

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在肿瘤治疗中已显示出显著疗效，但从自体细胞中制备CAR-T细胞难度较大，耗时长，而且病毒工程会带来额外的安全问题。由于具有概念上相似的抗肿瘤作用，双特异性单克隆抗体可同时结合癌细胞和细胞毒T细胞表面蛋白上的靶点，从而不易受其他免疫细胞的抑制。这本场临床讨论会议中，研究者探讨了淋巴瘤免疫治疗中CAR-T细胞疗法与双特异性单克隆抗体这两种方法的优势与劣势。