钱报记者了解到，两种罕见病——庞贝病和法布雷病的特效药在7月纳入浙江省医保，这将大大减轻患者家庭的经济负担。7月11日，由中国健康促进与教育协会主办，赛诺菲中国支持的溶酶体贮积症疾病管理与科学信息教育公益活动暨庞贝&法布雷线上患者关怀活动拉开了序幕。

浙江省医学会罕见病分会侯任主委谢俊明教授作为本次公益讲座的主席主持会议并作开场致辞，他为大家解读浙江省庞贝病、法布雷病的医保政策与浙江专项基金的救助流程。他表示，浙江省将庞贝病、法布雷病的治疗药物纳入浙江省医保目录，这一举措将会大大减轻患者家庭的经济负担。

法布雷病：酶替代疗法是治疗的基石

法布雷病是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积症，患者α-GalA酶活性明显下降甚至完全缺失，造成脑、肾脏、心脏、脑血管等多系统损害，早期症状会发展为危及生命的并发症，减少预期寿命。

浙江大学医学院附属第二医院肾脏内科胡颖主任介绍，法布雷病的治疗包括疾病特异性治疗和非特异性治疗，酶替代疗法是特异性治疗方式之一，是法布雷病治疗的基石，可减少患者细胞内GL-3和Lyso-GL-3的沉积，有效减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，从而改善患者的生活质量和预后。

 

据了解，国内已经有部分省市将庞贝病、法布雷病纳入到医保，直接减轻病患和家属几乎一半的负担，也让他们有更多的机会回归正常生活。这两种罕见病药物纳入浙江省医保后，浙江的患者也将从中获益。

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